S1RP34

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      "description": "A Sarepta Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica. A empresa se concentra na descoberta e no desenvolvimento de terapias direcionadas ao ácido nucleico ribose (RNA) para o tratamento de doenças neuromusculares raras. Atua através da descoberta, desenvolvimento, fabricação e entrega de terapias para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ele está focado no desenvolvimento de seus candidatos a medicamentos para DMD modificadores da doença. Recebeu aprovação acelerada para seu produto, EXONDYS 51, indicado para o tratamento de DMD em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 51. EXONDYS 51 é estudado em ensaios clínicos com o nome de eteplirsen. Seus compostos à base de oligômero fosforodiamidato morfolino (PMO) de próxima geração são compostos sintéticos que se ligam a sequências complementares de RNA por emparelhamento padrão de nucleobases de Watson-Crick. Seus compostos químicos baseados em PMO são PMO conjugado com peptídeo (PPMO), PMO-X e PMOplus.",
      "ai_description": "A Sarepta Therapeutics, Inc. é uma empresa inovadora no setor farmacêutico, focada no desenvolvimento de terapias genéticas para tratamentos de doenças raras, especialmente distrofias musculares. Com uma abordagem centrada em pesquisa e desenvolvimento, a empresa se destaca pela sua tecnologia de edição genética, que oferece soluções potenciais para condições que até então eram consideradas intratáveis. Seus diferenciais competitivos incluem parcerias estratégicas e um pipeline robusto de produtos em fase de pesquisa, que atraem investidores e reforçam a confiança no mercado. Além disso, a sólida estrutura financeira da Sarepta proporciona a flexibilidade necessária para continuar inovando e expandindo sua atuação em um setor de saúde altamente relevante e em constante crescimento.",
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